))
S2 Ep8: The FDA Decision for Pompe Disease Therapy
סדרה בארכיון ("עדכון לא פעיל" status)
When?
This feed was archived on February 10, 2023 22:43 (
Why? עדכון לא פעיל status. השרתים שלנו לא הצליחו לאחזר פודקאסט חוקי לזמן ממושך.
What now? You might be able to find a more up-to-date version using the search function. This series will no longer be checked for updates. If you believe this to be in error, please check if the publisher's feed link below is valid and contact support to request the feed be restored or if you have any other concerns about this.
Manage episode 345533143 series 2975224
תוכן מסופק על ידי Audioboom and Rare Disease Report. כל תוכן הפודקאסטים כולל פרקים, גרפיקה ותיאורי פודקאסטים מועלים ומסופקים ישירות על ידי Audioboom and Rare Disease Report או שותף פלטפורמת הפודקאסט שלו. אם אתה מאמין שמישהו משתמש ביצירה שלך המוגנת בזכויות יוצרים ללא רשותך, אתה יכול לעקוב אחר התהליך המתואר כאן https://he.player.fm/legal.
The FDA is expected to announce the final decision for the dual therapy AT-GAA, which uses miglustat in combination with cipaglucosidase alfa for treating Pompe disease, an inherited and often times fatal disorder. Expert Barry Byrne discusses the characteristics of the condition and what this FDA decision will mean for treatment.
15 פרקים
שתפו
