))
基因編輯療法與罕見疾病 ft. 閔譯立 (Dr. Yi-Li Min)
Manage episode 333301505 series 3330390
תוכן מסופק על ידי BTBA. כל תוכן הפודקאסטים כולל פרקים, גרפיקה ותיאורי פודקאסטים מועלים ומסופקים ישירות על ידי BTBA או שותף פלטפורמת הפודקאסט שלהם. אם אתה מאמין שמישהו משתמש ביצירה שלך המוגנת בזכויות יוצרים ללא רשותך, אתה יכול לעקוב אחר התהליך המתואר כאן https://he.player.fm/legal.
最近，基因編輯技術 CRISPR-Cas9 歡慶發表十週年，這個應用在 2020 年獲得了諾貝爾化學獎的至高榮譽，除了迅速成為基礎科學研究中的重要工具，基因編輯技術也被應用在許多前贍的藥物開發上。
閔譯立博士 (Yi-Li Min) 在博士班期間就開始進行基因編輯技術與杜興氏肌肉營養不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的研究。畢業後，她將研究帶到新創公司 Exonics Therapeutics 進行新藥開發，該公司隨後被 Vertex Pharmaceuticals 收購。譯立也加入 Vertex 帶領團隊開發基於基因編輯技術的 DMD 療法。本集「生技來一刻」，除了介紹了基因編輯技術、此技術在藥物開發上的應用，以及譯立獨特的職涯歷程。
- 求學、職涯簡介 (1:30)
- 基因編輯技術 (8:00)
- 基因療法與基因編輯療法 (10:05)
- 藥物遞輸 (drug delivery) 方法 (12:40)
- 基因編輯修復的特性 (15:35)
- Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) 與基因編輯 (17:54)
- 基因編輯用於其他的疾病 (24:53)
- 脫靶 (off-target) 效應的評估 (27:50)
- 基因編輯療法的優勢與挑戰 (30:27)
- 將學術研究帶到新創公司的經驗 (33:00)
- 罕見疾病研究 (35:50)
- 在不同的單位執行計畫的角色定位 (40:15)
- 帶領大團隊的方法 (45:15)
- 短中期的職涯規劃 (48:03)
83 פרקים
שתפו
